喜讯！罗氏罕见病及白血病疗法相继获 FDA 批准
近日，瑞士罗氏集团接连宣布
两项疗法获得 FDA 批准。
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美罗华®（利妥昔单抗）获 FDA 批准，用于治疗中度至重度寻常型天疱疮（PV）成人患者。
PV 是一种严重可危及生命的、罕见的自身免疫性疾病，以皮肤和黏膜的进行性疼痛水疱为特征 1，是天疱疮最常见的类型 2， 患病率约为十万分之三 3。
美罗华不仅是首个获得 FDA 批准治疗 PV 的生物制剂，同时也是 60 多年以来 PV 治疗领域的首个重大进展。此前，美罗华用于治疗 PV 先后获得 FDA 授予的优先审评、突破性疗法认定和孤儿药资格。加上此次获批，美罗华已获批用于治疗四种自身免疫性疾病。
罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人 Sandra Horning 博士表示：
此次批准，为 PV 患者提供了 60 多年以来首个获批的治疗选择。我们非常高兴，美罗华为患有这一严重疾病的患者提供全新有效的治疗方案。
此次批准，是基于 Ritux 3 研究的数据。该研究的主要终点是在不使用皮质激素 2 个月或更长时间的情况下在治疗第 24 个月时的完全缓解率。研究结果显示：
接受美罗华联合口服降低剂量的皮质类固醇（CS）治疗的PV患者，90% 达到完全缓解；而接受标准剂量 CS 单独治疗的 PV 患者，仅有 28% 达到完全缓解。
结果支持美罗华治疗成人中/重度 PV 患者具有显著疗效。
研究结果也已发表在 2017 年 3 月的《柳叶刀》杂志上 4。
2
Venclexta® (venetoclax) 联合美罗华®（利妥昔单抗）获得 FDA 批准，用于治疗伴或不伴 17 号染色体短臂缺失，且既往已接受过至少一种系统治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。
Venclexta 由艾伯维和罗氏合作开发，在美国市场的商业化由双方共同负责，在美国以外的商业化由艾伯维负责。
罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人 Sandra Horning 博士表示：
我们非常高兴，Venclexta 是同类首个靶向治疗药物，此次获批使其可以惠及更多既往治疗后疾病复发的慢性淋巴细胞白血病患者。Venclexta 联合美罗华提供了一种新的无化疗治疗选择，与标准治疗方案相比，可帮助患者显著延长无进展生存期。
此次 Venclexta 联合美罗华获批用于治疗既往接受过治疗的 CLL 患者，是基于 III 期研究 MURANO 的结果。这一研究结果已于 2018 年 3 月发布于《新英格兰医学杂志》在线版，结果显示：
固定给药周期的 Venclexta 联合美罗华治疗，与当前标准治疗方案苯达莫司汀联合美罗华相比，可将疾病进展或死亡风险显著降低 81%（无进展生存，PFS）（HR=0.19; 95% CI 0.13-0.28; p<0.0001）。
此前，基于 MURANO 研究数据，Venclexta 联合美罗华获得 FDA 的优先审评资格，之前还获得 FDA 突破性疗法认定，用于治疗复发性或难治性 CLL。美国国家综合癌症网络（NCCN）指南推荐 Venclexta 联合美罗华方案作为既往接受过治疗的 CLL 患者的治疗选择（1类，首选）。
参考资料：
1. Medscape. Pemphigus Vulgaris. Available at: http://emedicine.medscape.com/article/1064187-overview. Accessed 15 May 2018
2. International Pemphigus & PemphigoidFoundation. Pemphigus. Available at: http://www.pemphigus.org/research/clinically-speaking/pemphigus/.Accessed 15 May 2018
3. Skin Support, British Association of Dermatologists. Pemphigus Vulgaris. Available at: http://skinsupport.org.uk/conditions-details/pemphigus-vulgaris. Accessed 15 May 2018
4. Joly P, et al. First-Line Rituximab Combinedwith Short-Term Prednisone Versus Prednisone Alone for the Treatment of Pemphigus (Ritux 3): A Prospective, Multicentre, Parallel-Group, Open-LabelRandomised Trial. The Lancet. March 22, 2017
