数学题：如果我国近2000万人患罕见病，那么多少人中就有一位？

• 血友病（haemophilia）是第二大常见出血性疾病，患者轻微创伤便会导致出血不止、瘀伤、自发性肌肉、软组织出血，甚至脑出血。

• 先天性A型血友病由基因突变引起、以凝血因子VIII生成障碍为特点；获得性A型血友病由抗凝血因子VIII自身抗体形成导致；B型血友病的病因是凝血因子IX缺乏。

• 目前患者需每周三次接受静脉注射凝血因子进行预防性治疗；而日前获批的罗氏血友病新药舒友立乐®(艾美赛珠单抗)，只需患者每周皮下注射一次，极大地减轻了注射负担。

• 视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD），是一种罕见的失能性中枢神经系统自身免疫性疾病，多发于亚洲女性。患者主要症状为视神经和脊髓出现炎症性病变。

• NMOSD患者经常会出现疾病复发，免疫系统对自身组织的反复攻击会导致神经损伤逐步积累和残疾。患者会出现视力、运动功能和生活质量的下降，严重NMOSD发作可能导致死亡。

• 目前全球还没有治疗这种疾病的获批疗法。

• 脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种遗传性的运动神经元性疾病，是两岁以下婴幼儿的头号遗传病杀手。

• SMA患儿虽然运动功能受到影响，但他们具有健全的智力和人格，疾病给这些患儿和家庭带来了深深的痛苦。

• 目前SMA患儿和家庭在中国无有效治疗药物可选，只能预防或治疗SMA的各种并发症。

• 亨廷顿舞蹈症（Huntington's disease），是一种罕见的遗传性、进行性疾病。患者一般在中年发病，最典型的症状为舞蹈样动作，这是一种不自主、无目的和突发的抽搐样运动。

• 随着病情进展逐渐丧失说话、行动、思考和吞咽的能力，以及严重的认知障碍，病情大约会持续发展10年到20年，并最终导致患者死亡。

• HD是一种遗传性疾病，对整个患者家庭影响深远。目前，已有的疗法都只能缓解HD的症状，还没有一款改变HD疾病进程的疗法获得批准。

• 幼年特发性关节炎（JIA)，是发生于儿童的严重风湿疾病，全身型幼年特发性关节炎（sJIA）是幼年特发性关节炎(JIA)中的最严重的亚型，发病高峰集中在 5 岁~7 岁。

• 除持续发热，全身性皮疹伴关节肿痛外，患者还可出现其他器官并发症，病程长且反复发作，不及时治疗将影响生长发育，严重者甚至危及生命。

• 发病率约为10/10万（适龄人口）[i]。与其他亚型相比，sJIA有更高的致残率和死亡率，严重威胁儿童的健康。

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