生物技术行业的下滑年？2018年7大医药趋势总结

2018年12月21日 18:03 新浪医药

编译丨Bernardo

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BioSpace评论称，除非最后一刻出现逆转，否则2018年将是生物技术行业的下滑年，至少在股市的表现如此。更糟糕的是，生物技术公司在如标准普尔500指数、道琼斯指数，甚至是以科技股为主的纳斯达克指数中的表现也不佳。但这只是了解这个行业的一个方面。

但今年对于科学进步而言，却是不可思议的。以创新药的批准来看，2018年是20多年来最丰硕的一年。这些会在2019年获得投资者们的欢心吗？我们拭目以待。今年医药行业发生了哪些变动呢？

IPO市场保持活跃，但质量在下降？

尽管有一些非常好的表现，但新的问题也在出现。今年到目前为止，已有55家生物技术公司提交了IPO（2017年为40家），这是自2014年以来生物技术IPO最繁忙的一年。一个不那么令人振奋的信号是，其中一半以上的IPO都在首日交易价之下。行业评论者常说，生物技术行业历史上有四个主要的IPO窗口：1999-2000、2003-2007、2013-2015和2017-现在。自2013年以来，我们真的是处于一个巨大的窗口中，且这个窗口看起来还会久一些。越来越多处于临床开发的早期阶段的公司准备上市，如果不能指望这些来刺激股价上涨，帮助筹集资金，那么他们面对的将是被收购。

并购交易显疲惫

今年有个好的开始：新基&Impact Biomedicines，新基&Juno ，赛诺菲&Bioverativ以及赛诺菲&Ablynx，这些都是在1月进行的大额交易。但之后的时间里，除了武田以620亿美元收购Shire以及诺华以87亿美元收购AveXis外，并购几乎没有什么兴奋的收获。这可能是其中的一个因素，尽管2018年开了个好头，但在所有主要指数中表现不佳。

首个RNAi药物获批，商业化之路不易

虽然今年没有得到投资者的太多关注，但FDA对Onpattro的批准让Alnylam 获得了历史性的里程碑，也标志着二十年RNAi研发工作的成果。Alnylam成立于2002年，公司正在为其第2种药物提交BLA申请，而公司合作伙伴之一的第3个申请可能会在明年下半年提交。Onpattro的商业化能否成功仍然是一个问号，每年45万美元的高昂价格，让推广并不那么简单。

企业自行找出路应对药价改革

虽然国会没有采取行动，但FDA已经通过一系列措施积极地将仿制药推向市场。各个公司也感知厄难临头，在被迫采取行动之前试图自行做出改变。像Kymriah和Onpattro这样新的昂贵疗法，如果治疗不管用，保险公司会获得折扣或退款保证。一些致力于类似基因疗法这样潜在的一次性治疗的公司正在开发年金定价模型来分摊成本。

CRISPR引争议

本世纪的生物技术发现引发了许多猜测，专业性的公司也应运而生。但在这一年中，投资者却不得不应对一些担忧。CRISPR基因编辑的药物会对大多数人产生免疫吗？当前的机制会给DNA带来大量的错误吗？能证明是致癌的吗？此外，关于如何利用新兴技术的争论更加激烈。据报道，今年早些时候，日本科学家在实验室中让人体细胞对HIV产生免疫；今年晚些时候，中国科学者贺建奎已将CRISPR编辑技术应用到双胞胎女孩中了，理论上讲，她们会对艾滋病病毒产生免疫。

液体活检正改变诊断技术

最近申请IPO的公司Guardant Health并不是唯一一家从事液体活检平台的公司，但其Guardant 360肺癌检测可以说明癌症的治疗是如何通过更便宜、创伤小、未来甚至是常规筛查而发生改变的。在获得FDA的正式批准前，保险公司就为这项测试买账了。当谈到液体活检，其也辅助参与靶向疗法和复发测试。但是，常规的血液检查可以很快用来检查各种早期癌症，否则这些癌症在它们变得更加难以治疗之前不会被观察到。

新药批准数量暴增

FDA今年已经批准了56个新药（2017年46个），有些人反驳将拥有实验性药物的公司过早上市，但今年的审批趋势至少证明了，将新理念从实验室工作台转移到市场方面是非常有效的。

至于2019年，作者认为对许多生物技术公司来说将是更好的一年，特别是一些因担心价格管控而以折扣价交易的大型盈利公司。但这显然是一个处于转型期的行业，我们需要努力应对的是治疗思路，而不是疗法，以及如何给新的疗法定价。新的基因疗法和CAR-T药物相对低迷的销量使许多关注者感到怀疑，除非科学的进步伴随着利润的提高，不然投资者可能会依然持观望态度。