研发日报丨吉利德丙肝神药Harvoni即将国内获批上市

诺华心力衰竭新药Entresto临床结果积极

日前，诺华宣布其Entresto片剂，在具有里程碑意义的PIONEER-HF试验中，与心衰常用药物依那普利相比，取得令人瞩目的、优越的临床益处。Entresto在住院初始施用，用于治疗因急性失代偿性心力衰竭事件而入院治疗的射血分数降低的心力衰竭患者。

改善遗传病 反义药物可减少心血管病人"致病"脂蛋白

Ionis制药公司与旗下公司Akcea Therapeutics近日公布了反义药物AKCEA-APO(a)-LRx治疗罹患心血管疾病（CVD）且伴有水平升高的脂蛋白(a)[Lp(a)]患者的II期临床研究的积极数据。

基因疗法联合PD-1单抗的进击！脑瘤临床试验将启动

12日，Ziopharm Oncology公司公布称，其与再生元达成了临床合作协议，将进行在研基因疗法Ad-RTS-hIL-12+veledimex联合再生元抗PD-1疗法Libtayo® 用于复发性胶质母细胞瘤的临床研究。

鱼油衍生药物降低26%心血管不良事件！完美结果引质疑

Amarin公司近日公布了Vascepa心血管结局研究REDUCE-IT的积极顶线数据。初步结果证实，Vascepa使主要终点的相对风险降低了25%，同时也达到了多个次要终点，包括将心血管死亡减少了20%。

预防口腔黏膜炎药将上市 从此放疗没再怕

近日美国FDA授予GC4419药物突破性疗法认定，用于减少放射治疗引起的严重口腔黏膜炎。目前GC4419已经完成了I期和II期临床试验。

吉利德丙肝神药Harvoni即将国内获批上市

近日，吉利德来迪派韦索磷布韦片在中国的进口上市申请进入了"在审批"阶段，这款丙肝神药即将在国内获批上市，造福国内的肝炎患者。

信达生物提交阿达木单抗生物类似药上市申请

信达生物12日宣布国家药监局已受理其在研药物阿达木单抗注射液生物类似药的新药上市申请。这是继4月份提交信迪利单抗上市申请并被纳入优先审评后，信达生物第二个获得NMPA受理的新药上市申请。

北海康成首个产品康普舒口腔含漱液在中国正式上市

近日，北海康成首个产品康普舒™正式在中国上市。康普舒是一种超饱和钙磷口腔含漱液，可有效预防和治疗放疗或高剂量化疗引起的口腔黏膜炎。临床数据显示，放疗联合或不联合化疗相关口腔黏膜炎发生率高，严重者可致住院延长和放疗中断，其中口腔黏膜炎患者的放疗中断比例3.8倍于非口腔黏膜炎患者。

NEJM万人研究证明：鱼油和维生素D可能仅对部分人有益

尽管还没有大型研究对维生素D与鱼油的健康益处进行过证明，但在美国服用鱼油的成年人高达10%，维生素D服用者更多。究竟这些营养补充剂是否有用？对哪些人有用？近日发表在顶级期刊《NEJM》上的一项研究发现：维生素D和鱼油等许多补充剂对于健康人来说，没有明显降低心脏病或癌症风险的能力。

胸腺在女性孕期机体免疫反应中的神秘角色被发现

近日，来自瑞典林雪平大学的科学家们通过研究发现，孕妇机体的免疫系统或会在孕期发生改变，但或许并不是此前科学家们认为的那样，研究者指出，胸腺是位于心脏附近的免疫系统器官，其在女性正常孕期期间扮演着关键角色，能确保孕妇机体的免疫系统抵御多种感染，同时也能对胎儿耐受。

利用肿瘤免疫细胞有望开发出新癌症疗法

近日，来自爱丁堡大学的研究人员通过研究开发出了一种新技术来揭示肿瘤中免疫细胞之间的差异，相关研究或有望帮助加速新型癌症疗法的开发，本文研究结果刊登于国际杂志Cancer Immunology Research上。

科学家在乳腺上皮细胞中发现隐藏的特殊雌激素受体

近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自瑞士洛桑联邦理工学院的科学家们通过研究在乳腺上皮细胞中发现了隐藏着的特殊雌激素受体。

令人意外！隐性基因仅导致大约5%的发育障碍病例

在“解密发育障碍”研究中，英国和爱尔兰的研究人员发现在英伦三岛中，仅一小部分罕见的未确诊的发育障碍是由隐性基因引起的。他们估计仅5％的患者遗传了父母双方的致病性基因突变，这比之前想象的要少得多。这将指导研究，并可能更好地了解未来怀孕的风险。他们还揭示出两种新的隐性遗传疾病，这能够让临床医生对涉及的家庭进行诊断，并且在未来有助于让家庭了解这些遗传疾病。

靶向TGF-β受体家族成员可有效遏制视网膜母细胞瘤侵袭

视网膜母细胞瘤是儿童中最常见的眼部癌症，原发肿瘤可以通过局部或系统性化疗进行有效治疗，但是一旦发生转移癌细胞就会抵抗治疗，因此这种癌症是导致儿童癌症死亡的首要类型。为了发现治疗侵袭性肿瘤的新治疗靶点，来自美国约翰霍普金斯大学医学院的研究人员进行了相关研究，并发现了一个新的潜在靶点