全球药物研发的三个关键趋势

日前发布最近预测报告，揭示医药行业未来的3个关键趋势：对罕见病的关注日益增加，对用药更方便的固定剂量组合（FDC）治疗方案的开发热度持续，以及定价和药品获取两者间的冲突。

孤儿药开发稳步增长： 

随着研发生产力的下降，医药行业正逐渐转向治疗罕见疾病。罕见病通常指美国患病人数不超过20万、欧洲患病人数不超过万分之五的疾病。全球目前共约7000种罕见病，影响人数约3.5亿人。Intercept/SumitomoDainippon制药和艾伯维都计划在2016年进入孤儿药市场，推出有望成为重磅炸弹的新药分别为奥贝胆酸（OCA）和venetoclax。

过去由于罕见病患病人数有限，以及对其病因、病理生理学及流行病学认识欠缺，孤儿药领域一直未是制药行业的关注重点。而随着孤儿药市场潜力的不断增加，重视孤儿药开发的趋势正在全球范围稳步增长。

2015年FDA批准的治疗罕见病的孤儿药的种类超过此前任何一年，批准了21种（47%）孤儿药。此前年份的这个数据分别为：2014年17种（41%），2013年9种（33%），2012年13种（33%），2011年11种（37%）。该变化背后受到一系列商业驱动的刺激，包括临床开发周期缩短，批准通过率较高，独家销售权、税收抵免和用户收费豁免持续时间更长，保费定价，市场占有更快以及营销成本更低等。预计这种奖励措施将继续推动孤儿药开发商业模式转变。

fdc热度持续：

对治疗HCV和HIV的用药更方便的固定剂量组合（FDC）全口服治疗方案的开发热度持续，亦是2016年制药产业的一个关键趋势。

吉利德的FDC产品，如TDF/TAF产品，为该公司显著扩大了HCV和HIV市场份额。

这些产品在复杂疾病管理中发挥着越来越重要的作用，如HIV感染、糖尿病和心血管疾病。FDC为制药公司和患者都带来多重受益。这些产品可为管线带来生命周期的延长，并实现产品差异化，通过增加疗效、减少用药负担，提高患者用药的方便性和顺应性。

FDA允许FDC产品在监管部门批准后获得五年市场专营权，进一步刺激了FDC产品的开发。而在2014年10月前，此类产品还不能享受该保护措施。

定价 承压催生新模式

药品获取和价格承受能力之间的矛盾，预计在2016年将进一步显现。

随着美国总统选举的临近，对药物价格的政治关注度持续提高。在定价策略受争议的公司中，吉利德最受关注。其治疗丙肝的药物Sovaldi和Harvoni均受到严格的价格监管。

药物提供和承受能力间的矛盾增加不仅是美国面临的问题，新药定价过高也让欧洲的医疗机构感到负担沉重。

诺华在为其治疗心衰的新药Entresto定价时采取了新的结果驱动定价模式，基于医院招募患者的数量进行定价，在一定程度上降低了治疗成本。是否有其他公司采取类似模式仍拭目以待。

这种提高成本价值、减少药品负担、扩大药品购买力的措施，可能对2016年上市新药的潜在销售额产生影响。2016年，我们可能还能见证治疗PDP和PBC的两种新药的获批上市，这两种新药都是美国近20年来首次批准的同类新药。