今天，我们读1份最赚钱孤儿药榜，八一下罕见药的商业潜力

罕见病亦称孤儿病，就单个病种而言累及的患者人群较小，鉴于每种疾病的患者人数都不多，故这一领域一直未成为主流制药公司的研发重点。即使是在美国，绝大多数罕见病迄今仍然是无药可治。

 

如果想要帮助更多的患者，最好的办法就是为他们开发更多的新药。好在制药公司开始意识到未满足医疗需求的孤儿药市场具有盈利潜力。而通过投资，可以撬动更多的药物研发，最好的商业就是最大的公益。

国内做孤儿药一定要面向全球，利用海外优惠政策做全球的药物而不仅仅是针对国内的患者，否则有了情怀亏了自己。

 

美人鱼综合症 

 
肌萎缩侧索硬化症（渐冻症）

 

孤儿药是一个较大的社会问题，如果你想要帮助更多的患者，最好的办法就是为他们开发更多的新药。治疗罕见病的药物已成为医药行业最盈利的板块之一，几乎所有国际大型制药公司都加大了罕见病药物的研发投入。

然而，孤儿药的开发其实还是面临着一些挑战。这一点必须注意！其中两个较大的障碍是发现和招募患者以及试验机构的物流。即使是仿制，由于孤儿药以生物药为主，仿制难度和成本都远非化学仿制药可比。所以，孤儿药的仿制也需要我国政策上的扶植。

其实，投资孤儿药并不是一个要点满足即可，应全方位的考虑，包括疾病、药物开发、市场价格、政府监测、政策等，是需要一个综合考虑。

首先，该孤儿药对应的疾病领域确实是医学上的一个空白；其次一定要了解疾病的进程和恶化。比如有的罕见病，患者必须在出生3 个月之内治疗才有效，6 个月之后再治疗就没用了。

研究罕见病，如果能专注于建设相关数据库，你将会成为在全球该领域的引路者。