摘要:
背景与目的：白消安（busulfan,Bu）是异基因造血干细胞移植预处理方案中的常用药物,口服Bu由于胃肠道吸收不稳定,影响移植疗效且毒性风险增加。本研究评价静脉剂型Bu联合环磷酰胺（cyclophosphamide,Cy）（Bu/Cy）作为异基因外周血干细胞移植（allogeneic peripheral blood stem cell transplantation,allo-PBSCT）预处理方案的疗效和安全性。方法：15例白血病患者采用静脉剂型Bu/Cy,20例采用口服Bu/Cy预处理方案,观察两组的疗效及相关毒性。结果：静脉剂型Bu组15例（100.0%）患者获得造血重建,中性粒细胞和血小板植活中位时间分别为移植后12（9～15）天和15（11～24）天,急性移植物抗宿主病（acute graft versus host disease,aGVHD）6例（40.0%）,其中Ⅰ～Ⅱ度4例,Ⅲ～Ⅳ度2例。预处理相关毒性,7例（46.6%）发生呕吐,1例（6.7%）口腔粘膜炎,1例（6.7%）出血性膀胱炎,2例（13.3%）肝功能损害。中位随访时间为180（35～420）天,14例（93.3%）截止随访时仍生存,1例死于严重aGVHD合并肺部、中枢神经系统真菌感染。静脉剂型Bu组在肝脏毒性、口腔粘膜炎发生率分别明显低于口服组（13.3%vs.60.0%、6.7%vs.80.0%）,差异均有统计学意义（P〈0.01）,而在造血重建、aGVHD、胃肠道反应、出血性膀胱炎等方面差异均无统计学意义。结论：静脉剂型白消安组成的Bu/Cy方案作为白血病allo-PBSCT预处理,疗效确切且毒副作用降低。
