ATG-010，中国首个治疗多发性骨髓瘤的选择性核输出抑制剂获批临床

德琪医药近日宣布，公司用于治疗难治复发多发性骨髓瘤的一类新药ATG-010已通过国家药品监督管理局的新药临床研究申请审评，并于2019年1月28日收到国家药品监督管理局临床批件。ATG-010是全球首款用于治疗难治复发多发性骨髓瘤的选择性核输出抑制剂 (selective inhibitor of nuclear export, SINE)，作为受重点支持的国家一类新药，ATG-010的临床研究的获批，充分体现了国家对抗肿瘤创新药物研发的支持。

 

此次德琪医药取得的临床试验批件，目标适应症为接受过含免疫调节剂和蛋白酶抑制剂方案的难治复发多发性骨髓瘤。该临床试验为一个开放性、单臂临床研究，主要目的是评估ATG-010联合低剂量地塞米松在既往接受过含免疫调节剂和蛋白酶抑制剂方案的难治复发多发性骨髓瘤患者中的药代动力学特性、有效性及安全性耐受性。

 

ATG-010是德琪医药继用于治疗晚期肝癌的一类新药ATG-008启动临床试验后，第二个在大陆获批临床并将启动临床试验的药物，也是全球范围内全新靶点全新机制的一个抗癌药物。ATG-010可用于治疗多种血液肿瘤和实体肿瘤，除首个适应症多发性骨髓瘤外，近期德琪医药已向药监机构提交了第二个适应症-ATG-010用于治疗难治复发弥漫性大B细胞淋巴瘤的临床试验申请。

 

“对于难治复发的多发性骨髓瘤，中国患者亟需一种新的作用机制的创新疗法,”德琪医药公司创始人、董事长梅建明博士表示，“经过前期合作伙伴美国Karyopharm及各位同事的不懈努力，经过同国内外血液肿瘤专家密集深入的沟通，此次ATG-010顺利获得临床研究批件，标志着口服ATG-010离中国患者又近了一步。”

 

今年，德琪医药将有多款产品进入2/3临床阶段，将会是德琪医药临床批件的“丰收年”，对于患者来讲，只有药物早日上市，才能分享全球创新药物的研发成果，所以，今年依然是一个“播种年”。公司一切努力的最终目的，就是让临床试验用药早日造福中国和亚太患者。德琪医药将继续发扬“严谨、科学，以患者为中心”的临床研发精神，高质量做好ATG-010的临床试验，力争药物早日上市。

 

关于ATG-010（Selinexor）

 

Selinexor (ATG-010) 是一款选择性核输出抑制剂 (selective inhibitorof nuclear export, SINE) ，是全球首创的SINE口服抗癌药物。 Selinexor通过结合并抑制核输出蛋白XPO1（也称为CRM1）而起作用，并导致肿瘤抑制蛋白在细胞核中累积，从而重新启动和放大其作为肿瘤抑制剂的功能，导致癌细胞中的细胞凋亡的选择性诱导，同时很大程度上让正常细胞免受损伤。迄今为止，超过2,800名患者接受了selinexor的治疗。

2018年4月，Karyopharm报告了2b期STORM临床试验的积极的临床数据，该研究评估了selinexor联合低剂量地塞米松治疗五线失败的难治性多发性骨髓瘤的患者。Selinexor已被授予多发性骨髓瘤的孤儿药物的称号以及快速审评通道资格。 Karyopharm已启动 selinexor用于治疗五线复发多发性骨髓瘤患者新药上市申请 (NDA) 的滚动递交。Karyopharm Therapeutics已经在2019年初向欧洲药品管理局（EMA）递交加速评估德德新药上市申请（MAA）。

此外， Selinexor也正在进行涉及多种癌症适应症的多项中期和后期临床试验，包括期临床试验联合硼替佐米 (Velcade®, bortezomib) 和低剂量地塞米松治疗多发性骨髓瘤的三期临床试验（BOSTON）；以及把Selinexor作为潜在主干治疗药物和其他已经批准的多发性骨髓瘤药物合用的临床试验（STOMP）以及弥漫性大B细胞淋巴瘤（SADAL），脂肪肉瘤（SEAL）和研究者资助的子宫内膜癌临床试验（SIENDO）等临床试验。另外还有多个一期、二期以及三期临床试验正在进行中或正在计划中，这些试验包括将selinexor与一种或多种已批准药物结合使用用于治疗多种肿瘤类型。

关于德琪

 

德琪医药是一家专注于新药开发，临床研究和市场销售的创新药公司，专注于解决亚洲地区未被满足的医疗需求，并力争为中国及亚太地区的患者提供最前沿和领先的抗肿瘤和抗病毒创新药物。2017年4月，全球创新药领导企业新基公司（Nasdaq：CELG）成为德琪医药的长期战略合作伙伴并投资德琪。目前，德琪医药拥有五个临床研发阶段的产品：ATG-010是一款在多发性骨髓瘤、弥漫性大B细胞淋巴瘤及多种实体瘤分别处于NDA申报及临床二/三期阶段的在研产品；ATG-008已在包括中国大陆、中国台湾和韩国在内的多个地区开展亚太多中心肝癌临床研究；ATG-016和ATG-019是两款处于临床一/二期阶段的专注于癌症治疗的新靶点和机制的在研产品，正在进行关于治疗包括骨髓增生异常综合征、结肠直肠癌、前列腺癌在内的多个癌症种类的临床研究；ATG-527是一款临床在研抗病毒药品，目前正在进行关于治疗流感、呼吸道合胞病毒及人类疱疹病毒感染等相关疾病的临床研究，并已完成一期临床研究。

 

关于Karyopharm Therapeutics

 

Karyopharm公司是一家专注于全球创新药开发的生物医药公司。公司主要以选择性核输出抑制剂相关靶点进行创新药物的开发，其开发的SINE化合物通过结合并抑制核输出蛋白XPO1（也称为CRM1）而起作用。公司的SINE化合物除了通过单药及联合用药治疗多种肿瘤外，也在神经退行性病变、炎症、自身免疫性疾病、病毒感染等多种疾病方面也表现出生物活性。Karyopharm由Sharon Shacham博士创办，目前有多个药物处于临床试验阶段和临床前研究阶段