一周药闻丨Amicus囊获10项在研基因疗法 盟科医药两新药获FDA快速通道认定
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Almirall欧盟获批 辉瑞PF-06482077
HTL0018318临床暂停 Amicus基因疗法
Fasenra3期结果良好 梯瓦Ajovy获FDA批准
共计 32 条简讯 | 建议阅读时间 3.0 分钟
1、辉瑞在研药物PF-06651600和PF-06700841治疗中重度斑秃的临床2期试验都达到了促进头发再生这一主要有效性终点。
2、日本第一三共制药宣布与默沙东达成了一项临床合作协议，双方将就DS-8201与Keytruda联合治疗HER2表达型晚期/转移性乳腺癌以及HER2表达/HER2突变的非小细胞肺癌展开研究。
3、赛诺菲与再生元近日公布了抗炎药Dupixent治疗青少年（12-17岁）特应性皮炎（AD）的一项关键性III期临床研究的详细数据。基于该III期研究数据，赛诺菲与再生元已计划提交监管文件，申请将Dupixent用于青少年（12-17岁）中度至重度AD的治疗。
4、日本制药公司Sosei集团与艾尔建联合宣布，已决定自愿暂停实验性药物HTL0018318的临床开发活动。双方表示，此次暂停是由于在一项非人灵长类动物研究中发生的意想不到的“异常增殖的、罕见的肿瘤”毒理学发现。
5、艾伯维治疗银屑病的在研药物risankizumab 三项关键性临床3期研究中的新结果显示，患者汇报使用risankizumab导致与健康相关的生活质量、精神健康和工作效率都获得显著改善。
6、日前，阿斯利康公布了KRONOS临床III期研究的积极结果，该研究达到了9个主要肺功能终点中的8个，以及一项关键的次要终点。KRONOS是一项随机、双盲、平行组、24周、多次给药的多中心临床试验，用于评估PT010的有效性和安全性。
7、 阿斯利康针对重度嗜酸性粒细胞性哮喘的新药Fasenra的3期扩展试验BORA获得良好结果，该试验作为附加维持治疗，向之前参加过任一3期试验的重度嗜酸性粒细胞性哮喘患者开放，旨在评估Fasenra的长期安全性及疗效。
8、安斯泰来近日宣布，评估实验性药物roxadustat（罗沙司他）治疗非透析慢性肾脏病患者贫血的首个III期临床研究ALPS达到了主要终点。
9、Theravance Biopharma与Mylan吸入式疗法Yupelri临床3期试验的最新数据显示，该疗法可以有效帮助中度至极重度慢性阻塞性肺疾病患者将恶化风险降低15%-18%。
10、Array公司BRAFTOVI®+MEKTOVI®组合疗法在治疗携带BRAFV600E或BRAFV600K突变，不可切除或转移性黑色素瘤患者的关键3期试验的中位OS为33.6个月，其他BRAF抑制剂单药疗法为16.9个月。
11、Viking Therapeutics公司宣布创新疗法VK2809在治疗非酒精性脂肪性肝病和低密度脂蛋白胆固醇升高患者的临床2期试验中，达到了试验的主要终点和次要终点。
12、丹麦制药公司Zealand Pharma候选药物dasiglucagon用于严重低血糖治疗的关键性临床3期试验达到了主要研究终点和关键次要研究终点。
13、Molecular Templates与武田制药达成合作协议，双方将联合开发CD38靶向的工程化毒素体用于包括多发性骨髓瘤在内的疾病治疗。
14、Amicus Therapeutics宣布通过收购Celenex公司，从全国儿童医院和俄亥俄州立大学获得10个基因疗法项目的全球研发许可。其中治疗CLN6，CLN3，和CLN8 Batten病的主打研究项目可能成为治疗这些严重罕见病的治愈性疗法。
15、信达生物在2018 CSCO年会上公布了一组信迪利单抗（IBI308）联合培美曲塞和顺铂一线治疗非鳞状NSCLC患者的临床数据。数据显示，ORR达到了68.4%，中位缓解持续时间、中位无疾病进展期和中位生存期均尚未达到。
16、近日恒瑞紫杉醇白蛋白以按化学药品新注册分类批准的仿制药为由被纳入中国上市产品目录集。这也意味着该品种视同通过一致性评价，无需再补充申请就获得一致性评价标识。
17、Actelion公司近日公布了Opsumit治疗门脉性肺动脉高压的首个III期临床研究PORTICO的积极数据。结果显示，Opsumit显著改善了肺血管阻力，达到了研究的主要终点。
18、Braeburn制药实验性药物CAM2038治疗先前接受长期每日阿片类药物的患者中度至重度慢性下腰痛的III期临床达到了API的主要疗效终点，接受CAM2038治疗的患者疼痛实现了统计学意义的显著减轻。
19、Braeburn在研药物CAM2038作为替代疗法，在用于长期每日服用阿片类药物镇痛的重度慢性腰疼患者的3期试验中，取得了积极顶线数据。
20、Cord Blood Registry公司采用自体脐带血治疗儿童获得性感音神经性耳聋的首个临床研究的结果显示，输注自体脐带血安全、可行且耐受性良好，45%的患者在输注后听觉脑干反应表现出显著改善（p＜0.05）。
21、来自昆士兰大学的研究人员发现，诸如百优解等常见抗抑郁药物中的关键成分或许会诱发抗生素耐药性的产生。
1、盟科医药宣布，FDA授予其自主研发的Contezolid（MRX-I）和其前药Contezolid Acefosamil（MRX-4）用于治疗急性细菌皮肤和皮肤软组织感染的合格感染疾病产品和快速通道认定。
2、辉瑞在研候选疫苗PF-06482077获得FDA授予的突破性疗法认定。PF-06482077是一款20价肺炎链球菌偶联疫苗，将用于在18岁以上的成人中预防由肺炎链球菌感染引起的肺炎和侵袭性疾病。
3、梯瓦新药Ajovy（fremanezumab-vfrm）注射液获FDA批准用于偏头痛成人患者的预防性治疗。
4、强生及杨森制药宣布已向FDA提交了靶向抗癌药erdafitinib的新药申请，用于接受化疗后病情进展并且肿瘤中存在特定成纤维细胞生长因子基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的治疗。
5、太阳制药的Xelpros（拉坦前列素眼用乳液，0.005%）获得FDA批准用于开角型青光眼或高眼压症患者，降低升高的眼内压。
6、BIOTRONIK公司用于治疗急性冠状动脉穿孔或心脏血管撕裂的装置获得FDA批准。这一PK Papyrus覆盖冠状动脉支架系统是近17年来首个获得FDA批准用于该适应症的设备。
7、再生元宣布FDA已接受EYLEA®注射剂用于治疗糖尿病视网膜病变的补充生物制剂许可申请。此次申请是基于临床3期PANORAMA试验6个月的积极结果。
8、浩鼎生技股份有限公司近日宣布，FDA已授予其研发的抗癌新药OBI-3424治疗急性淋巴细胞白血病的孤儿药资格。
9、Mersana Therapeutics宣布FDA解除了对该公司抗体偶联药物XMT-1522的临床试验禁令，允许公司继续进行临床1期试验。
1、 默沙东宣布，欧盟委员会已批准Keytruda联合Alimta及铂类化疗（顺铂或卡铂）一线治疗无EGFR或ALK阳性突变的转移性非鳞状非小细胞肺癌成人患者，而不考虑PD-L1表达状态如何。
2、西班牙制药公司Almirall近日宣布，欧盟委员会已批准抗炎药Ilumetri（tildrakizumab）用于适合系统疗法的中度至重度斑块型银屑病成人患者的治疗。
编辑：Holly
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