2017年第三届中国孤儿药研发论坛专家风采展示
中国孤儿药研发论坛发起于2015年，是中国孤儿药领域最大规模的公益性的综合论坛。旨在加强中国孤儿药研发、临床、审批、投资和政策层面的各方交流，通过行业专家权威观点呈现和碰撞，在政策倡导和多方协作方面发挥重要作用。
2017中国孤儿药论坛将于9月6日在北京金台饭店正式举行。这也是继南京孤儿药论坛和上海孤儿药论坛后的第三届论坛。本届论坛为推动孤儿药在中国的发展，可谓继往开来，云集了社会各界的精英和大咖。本文梳理了各界的参会人员代表和行业精英们的介绍和论点报告，整理成文。为大家提前呈现，以便更好的了解本届大会的精彩内容！
1．专家介绍：
瓷娃娃罕见病关爱中心创始人，病痛挑战基金会秘书长，罕见病人士，长江商学院EMBA在读，近十年来一直致力于推动罕见病问题解决与罕见病社会认知的进步。2008年开创瓷娃娃，罕见病，国际罕见病日在中国的公众认知。2014年带领瓷娃娃团队与新浪微博共同将“冰桶挑战”成功策划并落地中国，募集上千万资金，帮助渐冻人等罕见病群体近千人。2016年，与南都基金会共同发起了病痛挑战基金会，探索通过跨界，创新，联合的方式撬动复杂的罕见病问题解决。
单位介绍：
病痛挑战基金会是北京市第一家关注罕见病领域的公益基金会，缘起于“冰桶挑战”，由瓷娃娃罕见病关爱中心与南都公益基金会联合发起。致力于通过社会创新解决罕见病诊疗障碍、通过协作平台支持和培育罕见病自组织，通过影像、漫画等方式倡导公众了解罕见病群体，消除误解和歧视，解决罕见病群体在医疗康复、组织支持、社会融入等方面的迫切问题，建立平等、受尊重的社会环境。
专家演讲提纲：
1．中国罕见病及群体自组织发展现状
2．相关方在做的尝试、努力及有关进展
3．罕见病群体对孤儿药的需求和挑战
4．病友自组织在药物研发过程中的价值和作用
2．专家介绍：
刘光慧，博士，博士生导师，中科院生物物理研究所研究员，中国科学院大学岗位教授。国家杰出青年科学基金获得者，干细胞国家重大科学研究计划（973）项目首席科学家，现任中国老年医学学会基础与转化医学分会副会长，中国老年医学研究机构联盟副主任委员，中国老年学和老年医学学会抗衰老分会副主任委员，中国细胞生物学学会干细胞生物学分会委员，中国生物物理学会理事，Protein&Cell杂志副主编。近年来在罕见病、衰老和再生医学领域取得了系列原创性研究成果。回国后以通讯作者身份在Nature，Science，Cell，Cell Stem Cell，Nature Commun和Cell Res等刊物发表系列研究论文。授权或申请发明专利（第一发明人）14项。获首届老年医学杰出贡献奖。
单位介绍：
中国科学院生物物理研究所是国家生命科学基础研究所，创建于1958年，其前身是1957年建立的北京实验生物学研究所，著名生物学家贝时璋院士任第一任所长，现任所长为徐涛研究员。
生物物理所的战略定位是：充分发挥多学科交叉的综合优势，在蛋白质科学、脑与认知科学、感染与免疫科学、非编码核酸和蛋白质与多肽药物等学科前沿领域实现基础性、前瞻性、战略性突破，加强生命科学领域关键装备的创新研制，实现关键技术和实验方法的重点突破，构建以生物制药和体外诊断为重点的转化型研究体系，在国家创新体系中发挥源头创新和骨干引领作用。
专家演讲提纲：
基于干细胞的人类疾病研究和精准治疗。利用患者诱导性多能干细胞（iPSC）和体外创建的疾病胚胎干细胞（ESC），结合细胞定向分化和移植技术，在功能基因组水平研究人类疾病的分子机理及新型靶标；发展基于干细胞技术的药物筛选和评价体系；研发针对特定疾病靶标的药物先导化合物；探索结合干细胞和基因编辑进行个体化治疗的可行性。以TTALE，HDAdV，telHDAdV和CRISPR/Cas9为基础，发展安全高效编辑人类基因组的新方法，开发精准观测人类染色质三维结构和动态变化的成像工具，为罕见疾病的基因修复以及揭示衰老和疾病的机制提供科学依据。
3．专家介绍：
付四海，药理学博士，高级工程师，威尔曼研发总监。主要承担公司新药开发统筹规划工作，管理目前现有多个品种的临床前和临床研究，负责与外单位、科研院校等进行沟通，寻求项目合作等。申请国家发明专利6项。工作期间主持和参与了多个新药研发项目，其中一类新药4个，获临床批件2项，产业化1项。参与国家重大新药创制项目2项。
单位介绍：
广州威尔曼新药开发中心有限公司是广州市高新技术、合资企业，是威尔曼集团全资所有的制药研究开发中心，负责集团7个生产厂20余条GMP生产线的新产品开发任务，并同时管理集团4个新药研究所的开发工作。
专家演讲提纲：
1．汇总工作中遇到的新药项目（共计70多项）。
2．分析失败的主要原因。
3．实例分享。
４．专家介绍：
宋海，河北省唐山市人民医院医疗集团，主任。中央财经大学工商管理硕士、河北医科大学学士。英国剑桥培训师资格认证。国家大学生创业实践项目立项评审专家，北京市大学生创业案例大赛评委，《商业评论》MBA案例大赛评委。荣获中国MBA新锐荣誉称号。中国医疗保健国际交流促进会健康科普分会罕见病防治学组负责人、河北省药学会药物经济学专业委员会委员、河北省抗癌协会抗癌药物专业委员会委员。曾服务于多家中外资企业任总监、总经理等职。现从事主要研究领域为罕见病防治。策划和组织2017年“关注罕见病京津冀万人公益健走活动”。两年来在罕见病领域演讲主题有：让罕见病患者找到医生、为罕见病患者提供可及性医疗服务、基层医疗机构的罕见病防治现状等。
单位介绍：
河北省唐山市人民医院医疗集团是一所集医疗、教学、科研、预防、保健及社区卫生服务于一体的大型三级甲等综合医院。现已发展成为涵盖46家医疗单位的唐山市人民医院医疗集团，是全国规模最大的医疗联合体之一。近年来从罕见病科普知识宣传、医生专业培训、罕见病网站、罕见病患者登记、医生诊治罕见病现状调研、罕见病专科医联体建设等方面积极推动罕见病防治工作。
专家演讲提纲：
此次论坛，宋海先生主要从介绍罕见病患者医疗可及性现状入手，通过对正在进行的医生诊治罕见病现状调查阶段性数据进行分析总结，探讨推动罕见病患者医疗可及性问题，如何让罕见病患者获得公平可及的医疗服务等方面内容做汇报，和与会嘉宾共同探讨。
5．专家介绍：
谢冰洁，博士，毕业于北京理工大学。现任北京药伙伴罕见病数据研究院院长，主要从事罕见病公益，罕见病数据库的工作。博士期间主要从事糖尿病型帕金森病的机制研究，曾经做过藏药代谢组学的评价，对罕见病数据库有自己深入的见解。
单位介绍：
北京药伙伴罕见病数据研究院是2017年成立的一家公益机构。宗旨是建立罕见病知识库，推动罕见疾病科学研究，提高罕见疾病诊疗水平。目前建立的罕见病伙伴数据库，是国内首家依托文献，收集世界范围内公开报道的罕见病，并对收集的罕见病进行研究，分类的数据库。其次数据库收录与编写相应的百科，康复，治疗方法，为病患群体提供最易懂、最实用的信息；研究院还建立了国内外罕见病专家医生库、罕见病患者组织库、罕见病研究机构库以及罕见病特效药物库等，与各方一起以公益的形式共同探索罕见病的解决之路。
专家演讲提纲：
此次论坛，谢冰洁博士主要介绍罕见病数据研究院这两年对罕见病的研究：
（1）对什么是罕见病，罕见病的分类以及特点进行介绍；
（2）推出目前研究院筛选并翻译的5930种罕见病以及其分类；
（3）对数据库收录的罕见病进行文献热度分析，推出中国区罕见病热度榜。
并希望罕见病数据库可以协助各方加速中国孤儿药的研发与仿制，造福罕见病患者，更希望与医生、科学家、非盈利组织、企业，以公益的方式和患者共同探索罕见病解决之道。
6．专家介绍：
郑维义博士，南京应诺医药科技有限责任公司董事长。具有20年的药物研发经验以及10多年的全球前十跨国医药企业管理经验和世界500强企业工作经历。2009年8月回国创业，创建南京康科诺德医药科技有限责任公司并任总经理，同时担任南京应诺医药科技有限责任公司董事长，期间曾任南京百家汇创业社区有限公司首席运营官。2012年荣获中组部第八批“千人计划”（创业人才项目），南京市321“科技创业家”。目前担任江苏“千人计划”（海智）专家联合会生物医药和生命科学委员会秘书长，南京工业大学药学院教授，暨南大学和南京医科大学特聘教授，南京医科大学产业教授和创业导师，暨南大学杰出校友，美中药协（SAPA）终身会员，百华（BayHelix）协会会员，中国药理学会药物代谢和动力学专委会委员，中国生物分析协会（CBF）会员，中国孤儿药创新联盟创始人。回国前先后在美国辉瑞制药，PPD，默克制药和美国诺华公司工作，曾经担任美国诺华制药华人协会主席。
专家演讲提纲：
全世界己知的罕见病有7000多种，但只有600种左右的治疗药物，在罕见病领域依然有大量未满足的临床需求。罕见病药物也通俗称为孤儿药具有很重要的市场，预计到2022年将会达到2090亿美金，而且每年的平均增长幅度都在10% 以上。孤儿药的处方量已经超过总处方量的1/5，而且由于单价较高，也产生了众多重磅炸弹。孤儿药研发具有研发投入少，研发时间短，申评速度快，成功率高的特点，非常适合小型创新企业做。但由于种种原因，国内还没有官方的罕见病定义，绝大多数孤儿药也不在医保报销目录中，因此在中国做孤儿药必须坚持走国际化道路，充分享受国外已经有的支持孤儿药研发的一系列优惠政策，寻求孤儿药在国外上市然后进入中国的策略，同时这也是中国创新药走向世界的一个捷径。
7．专家介绍：
Timothy R. Coté医学博士，曾供职于Centers forDisease Control（美国疾病控制中心）、National Cancer Institute（美国国家癌症研究中心）、NationalInstitutes of Health（美国国立卫生研究院）、Food and Drug Administration（美国食品药品监督管理局）等美国官方卫生医疗部门。后投身于罕见病及孤儿药研发领域，兼任NationalOrganization for Rare Disorders（NORD）（国家罕见病组织）首席医疗官，同时兼任Keck GraduateInstitute（凯克研究院）监管法规事务实践教授。目前担任一家生物技术咨询公司（Silver Spring）的CEO，公司为大型制药公司和风险投资机构提供孤儿药法规事务和项目风险评估服务。
单位介绍：
Silver Spring，一家生物技术咨询公司，25名全职雇员，年收入超过200万美元，拥有300多个主要客户。为大型制药公司和风险投资机构提供孤儿药法规事务和项目风险评估服务。
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