植物源重组人血清白蛋白注射液喜获临床批件

2017年05月18日 07:23 医药研发社交平台

日前，武汉禾元生物科技股份有限公司（股票代码：833101，以下简称“禾元生物”）迎来一个振奋人心的好消息——植物源重组人血清白蛋白注射液获得国家食品药品审评中心批准进入临床研究的批文。植物源重组人血清白蛋白注射液是我国乃至国际上第一个基于水稻胚乳细胞生物反应器生产的一类创新药，批准进入临床研究是我国植物生物反应器研究与利用的里程碑事件，对今后我国蛋白药物生产提供了一条新的途径。禾元生物将按照临床批件要求，在未来4-5年时间内对植物源重组人血清白蛋白注射液的安全性和有效性在人体上进行试验，一旦安全性和有效性通过临床验证并获得生产批件后，将会大大缓解我国人血清白蛋白供应紧张的局面，完全阻断因血液制品传播艾滋和肝炎病毒的风险，减少对进口的依赖，将产生巨大的经济与社会效益。

人血清白蛋白已经成为我国一线大宗临床用药，作为血浆容量扩充剂用途广泛，用于肝硬化腹水、烧伤烫伤、手术后体液补充、失血过多导致的休克、脑水肿、癌症和艾滋病人放化疗的辅助治疗等。此外还广泛用于疫苗的赋形剂、蛋白药物保护剂以及动物细胞和干细胞培养的添加剂，人血清白蛋白全球完全从血浆提取，每年需求量估计在420吨左右。在我国，因血浆短缺而导致人血清白蛋白供应紧张，60%依赖进口，在医院可谓是“一药难求”。同时，近几年由血液传播的疾病如艾滋病、肝炎等的威胁越来越严重，人们对应用血浆中来源的人血清白蛋白的安全性担忧也越来越严重。美国，欧洲药品管理机构明确鼓励使用非动物来源的重组人血清白蛋白。

自1986年以来，国际上试图采用DNA技术生产替代血浆来源的人血清白蛋白，但一直没有获得突破。经过十二年研究，禾元生物攻克了表达量低、纯化工艺复杂、规模化和残留宿主蛋白与核酸检测等多项关键技术，各项质量指标达到或高于《中国药典》2015版标准，临床前数据表明植物源重组人血清白蛋白与市售人血清白蛋白一致，符合进入临床试验的安全、有效和质量可控的要求。

在杨代常教授的领导下，以武汉大学和湖北省分子医药工程技术研究中心为依托，禾元生物坚持原始创新驱动和市场导向，秉承创新、求精、敬业、奉献的企业文化，集聚了一只由博士或硕士组成、平均年龄不到35岁的年轻具有活力的研发队伍，完成了一系列新产品的研发，除植物源重组人血清白蛋白产品外，多个具有市场和国家的重大需求的创新药物研发取得了突破性进展，公司将遵循每年都有创新性药物申报，循环可持续发展的研发理念，为社会贡献更多的植物来源重组药物，为企业发展和社会创造可观的效益。

禾元生物拥有一系列独立自主核心专利的国家级高新技术企业，一直致力于利用水稻胚乳细胞基因特异性高效表达平台进行系列产品的研发，已经建立了我国植物生物制药的完整产业化体系，发展成为“一个独特植物表达体系；两个技术平台：水稻胚乳细胞蛋白质表达平台和蛋白质纯化平台；五大产业板块：生物医药板块、技术研发板块、生物医疗板块、健康保健板块和美容美肤板块”的产业布局。初步形成了国际上知名的专注于植物体系的药物研发、产品开发的生物医药企业。

禾元生物在创新研发过程中，得到了科技部国家863计划、国家重大科技专项的转基因重大专项和新药创制重大专项、发改委战略性新兴产业区域聚集计划等多个国家项目、武汉国家生物产业基地、湖北省政府以及武汉市政府的大力支持。武汉禾元生物将借助植物源重组人血清白蛋白获得临床批件的东风，以国家生物医药产业发展为契机，再接再厉，迅速成长为国内植物生物医药的领军企业，为我国生物产业升级和智能制造作出自己的贡献。

（以上内容转自：禾元生物）

【媒体报道：长江日报】

武汉企业大米中提取人血清白蛋白获批临床全球首创

武汉光谷企业禾元生物研发的植物源重组人血清白蛋白注射液记者任勇摄

从水稻里“种”出供人体使用的血清白蛋白，这一曾被视作天方夜谭的科学设想，近日在光谷获得重大突破。

　　昨日，武汉光谷企业禾元生物披露，经过12年潜心研发，投入2亿元，该公司的植物源重组人血清白蛋白注射液成功获批进入临床研究，如顺利，有望在4-5年内进入市场。这是湖北省首个获批临床的生物一类创新药，也是全球第一个通过水稻生产的一类创新药。

　　人血清白蛋白被称为“黄金救命药”，目前全球都只能从血浆中提取，用于肝硬化腹水、烧伤烫伤、失血过多导致的休克、脑水肿、癌症和艾滋病人放化疗的治疗等。我国每年需求量约在420吨，但由于血浆短缺，国内企业的生产量只有100吨左右，60%依赖进口，还仍有近100吨市场短缺，不仅昂贵，还“一药难求”。

　　禾元生物研发的植物源重组人血清白蛋白探索了和“血浆提取”完全不同的路径，将人的血清白蛋白基因转入水稻中，使水稻作为“生物反应器”，在水稻生长成熟的过程中，人血清白蛋白不断地被合成、积累在稻米里，再被提取出来。目前，植物源重组人血清白蛋白的纯度达到了99.9999%，产量达到了每公斤大米提取10克人血清白蛋白的国际最高水平，符合进入临床试验的安全、有效和质量可控的要求。

　　据介绍，获得临床批件后，该药计划于今年8月在北京同仁医院启动临床一期试验，力争在4-5年内完成三期临床试验，安全性和有效性通过临床验证并获得生产批件后，产品即可进入市场。目前，禾元生物的植物源重组人血清白蛋白年产量为1吨，也已启动在仙桃的建厂计划，力争在2020年实现年产量40吨。