Daniel Zurr博士夸克医药公司董事长兼CEO“这些关键的临床研究进展使得夸克强势跻身于世界小核酸制药企业最前沿阵营，距离首个小核酸药物的上市又迈进了一步，首个小核酸药物预期于2018-2019年进入市场。”应用QPI-1007治疗NAION的研究目前，这项关键Ⅱ/Ⅲ期研究正在美国、欧洲、以色列、印度和中国的66家医院展开。中国CFDA对于该研究的批准具有重大里程碑意义，因为这是CFDA首次批准将siRNA分子用于人体临床研究。对于这项适应症， QPI-1007被FDA认定为孤儿药。这种药物是基于独有自主知识产权的新型siRNA分子结构研发获得的。应用QPI-1002治疗 DGF的研究基于夸克开展的巨大规模的Ⅱ期研究（326例受试者），夸克与美国FDA和欧洲EMA进行了会面，并就研究方案设计和临床研究终点达成一致。这项研究将在北美、拉美、澳大利亚和欧洲共75家医院展开。对于此项适应症，QPI-1002被FDA和EMA认定为孤儿药。应用QPI-1002治疗AKI的研究该项Ⅱ期研究正在北美约40家医院展开。QPI-1002是史上首例由FDA批准在临床研究中通过系统给药的siRNA分子。关于RNAiRNA干扰（RNAi）是在活细胞体内利用非编码RNA来控制某个基因是否活跃及其活跃程度的一种通用机制。这项自然机制在1998年被发现，并于2006年被授予了诺贝尔奖，给实验生物学研究带了大巨大变革，目前在临床制药应用领域也拥有光明的前景。RNA干扰机制的效应分子是各种类型的短双链RNA，其中一些特定基因靶向的RNA依赖于序列并抑制他们的表达，被称为小干扰RNA（siRNA）。siRNA可依照任何基因的序列信息进行设计、合成生产为小核酸药物。小核酸药物可抑制任何靶基因的表达，无论该靶基因是传统药物“可成药”或“不可成药”的。这些药物较其他小分子药物具有更高的特异性和安全性。关于夸克制药公司夸克制药公司是RNAi研发领域的国际领先企业，拥有行业内最为丰富的临床阶段siRNA品种线。该公司整合的药物研发平台贯穿了治疗靶点识别到药物研发阶段。夸克的技术平台包括其特有的siRNA结构和化学，使得夸克在知识产权的竞技中游刃有余，另外夸克的递送技术可将siRNA无创性递送至组织和器官，包括肾脏、心脏、眼部、耳朵、肺、脊髓、毛囊和脑部。夸克总部位于美国加州Fremont，分别在科罗拉多的Boulder和以色列Ness-Ziona拥有研发机构。2012年9月，夸克与苏州瑞博生物技术有限公司宣布结为战略合作伙伴，并成立昆山瑞博夸克医药科技有限公司，以在中国和亚洲推进小核酸药物的临床试验和产业化。更多信息请参见www.quarkpharma.com。
